აპრილში მთავრობის ადმინისტრაციასთან აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ბავშვების მშობლების მიერ ამ იშვიათი გენეტიკური დაავადების სამკურნალო მედიკამენტის შემოტანისა და დაფინანსების მოთხოვნით გამართულმა საპროტესტო აქციებმა პერმანენტული ხასიათი მიიღო. 21 აპრილს აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ბავშვების მშობლებთან და ჯანდაცვის მინისტრ ზურაბ აზარაშვილთან შეხვედრის დროს მინისტრმა პირობა გასცა, რომ თუ მიმდინარე წლის სექტემბრის ბოლომდე ევროკავშირის თუნდაც რამდენიმე ქვეყანაში სახელმწიფოს მიერ პაციენტების მედიკამენტებით უზრუნველყოფა დადასტურდება, საქართველო თავის თავზე აიღებს Voxzogo-ს შემოტანის ვალდებულებას.
აღსანიშნავია, რომ ამავე პერიოდში სახელისუფლებო სარედაქციო პოლიტიკის მქონე ტელეკომპანია “იმედის” ეთერში გავიდა რამდენიმე სიუჟეტი (1,2) რომლებშიც აღნიშნა, რომ პრეპარატის ეფექტიანობა დადასტურებული არ არის და მედიკამენტების მომატებული რისკებისა და არასაკმარისი მტკიცებულებების გამო ზოგიერთ ქვეყანაში განხილვის საკითხი მთლიანად შეჩერებულია. სიუჟეტებში არაფერია ნათქვამი იმ ქვეყნებზე, სადაც მედიკამენტი გამოყენებისთვის დამტკიცებულია.
სხვადასხვა ქვეყანაში მედიკამენტის გამოყენებასა და მის დაფინანსებასთან დაკავშირებით “მითების დეტექტორი” აშშ-სა და ევროპის ქვეყნების ჯანდაცვის სფეროს უწყებებს დაუკავშირდა. Voxzogo-ს მკურნალობის დაფინანსების განსხვავებული პროგრამები მინიმუმ 8 ქვეყანაში – აშშ-ში, ესპანეთში, იაპონიაში, იტალიაში, პოლონეთში, საფრანგეთში, გერმანიაში და ჩეხეთში არსებობს. გთავაზობთ, აღნიშნულ საკითხზე შესაბამისი უწყებების პასუხებსა და ღია წყაროებში არსებულ ოფიციალურ ინფორმაციას.
რა არის აქონდროპლაზია და მედიკამენტი Voxzogo (vosoritide)?
აქონდროპლაზია იშვიათი გენეტიკური დაავადებაა. ამ დაავადების დროს ირღვევა სპეციფიკური ცილის მოქმედება, შედეგად ფერხდება ძვლების ზრდა ხრტილის წარმოქმნის ზრდის ზონაში. აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ზრდასრულ ადამიანებში სიმაღლე დაახლოებით 124-131 სანტიმეტრია. დაავადებას თან ახლავს სხვადასხვა გართულება, გარდა ამისა, შესაძლოა განვითარდეს რიგი ნევროლოგიური დარღვევები. ჯონ ჰოპკინსის უნივერსიტეტის მედიცინის სკოლის ვებგვერდზე აღნიშნულია, რომ ნევროლოგიური დარღვევები განპირობებულია იმით, რომ ბავშვის ძვლების ზრდა ორგანიზმის ზრდას ჩამორჩება, რაც კომპრესიას იწვევს.
პრეპარატი Voxzogo (ვოზორიტიდი) ამერიკული ფარმაკოლოგიური კომპანიის Biomarin-ის მიერ არის შემუშავებული და ამ დროისთვის ის პირველი და ერთადერთი თერაპიული მედიკამენტია, რომელიც აქონდროპლაზიის სამკურნალოდ არის შექმნილი.
Biomarin-ის მიერ ჩატარებულ კვლევის შედეგების თანახმად, რომელშიც 121 ბავშვი მონაწილეობდა, პაციენტებში, რომლებსაც Voxzogo-თი ერთი წლის განმავლობაში მკურნალობდნენ, პლაცებოს ჯგუფთან შედარებით, საშუალო წლიური ზრდის მაჩვენებლის მიხედვით სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება, წელიწადში 1.57 სმ, აღინიშნა. პროგრესი შენარჩუნებული იყო იმ ბავშვებში, რომლებმაც პრეპარატის გამოყენება კიდევ ერთი წლის განმავლობაში განაგრძეს.
პრეპარატის გვერდითი მოვლენების შესახებ ინფორმაცია მწარმოებელი კომპანიის საიტზეა ხელმისაწვდომი. ყველაზე ხშირი გვერდითი ეფექტი ინექციის ადგილის შეწითლება და შეშუპება იყო.
2021 წელს აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციამ (FDA) და ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) პრეპარატი გამოყენებისთვის დაამტკიცა. პრეპარატი ასევე დამტკიცებულია იაპონიაში, ბრაზილიასა და ავსტრალიაში. აღსანიშნავია, რომ 2023 წლის მარტში კომპანიამ FDA-ს პრეპარატის 5 წლამდე ასაკის ბავშვები გამოყენების ნებართვის გაცემისთვისაც მიმართა. ევროკავშირში, ბრაზილიასა და ავსტრალიაში პრეპარატი 2 წლის ზემოთ ბავშვებში გამოყენებისთვისაა დამტკიცებული, ხოლო იაპონიაში პრეპარატი ჩვილობიდან გამოყენებისთვისაა ავტორიზირებული.
2022 წელს გამოქვეყნდა კვლევა, რომელიც ლიტერატურის მიმოხილვასა და 14 საერთაშორისო ექსპერტისგან შემდგარი ჯგუფის მოსაზრებაზე დაყრდნობით Voxzogo-ს გრძელვადიან გავლენასთან დაკავშირებულ მოლოდინებს აფასებს. მთლიანობაში, ჯგუფის 92%-ის მოსაზრებით, 2 წლის ზემოთ ასაკში გრძელვადიანი მკურნალობის დაწყების შემთხვევებში კლინიკური კვლევების დროს დაკვირვებული ზრდის სიჩქარის მატება საბოლოო სიმაღლის მიღწევამდე შენარჩუნდება. ექსპერტთა ჯგუფი თანხმდება, რომ რაც უფრო მალე დაიწყება მკურნალობა, მით უკეთესი იქნება საბოლოო შედეგი.
კვლევაში აღნიშნულია, რომ მართალია, ამ ეტაპზე მწირი მონაცემები არსებობს, მაგრამ კვლევაში მონაწილე ექსპერტების 75%-ზე მეტი თანხმდება, რომ სავარაუდოდ, რაც უფრო ადრე დაიწყება გრძელვადიანია მკურნალობა, მით მეტია ალბათობა, რომ მკურნალობას დადებითი გავლენა ექნება აქონდროპლაზიასთან დაკავშირებულ კლინიკურად ყველაზე მნიშვნელოვან გართულებებზე – მათ შორის ხერხემლის სიმპტომატიკურ სტენოზზე, კიფოზზე, ძილის ობსტრუქციულ აპნოეზე.
სხვადასხვა ქვეყანაში პრეპარატის გამოყენებასა და მის დაფინანსებასთან დაკავშირებით განსხვავებული მდგომარეობაა. გთავაზობთ იმ ქვეყნების არასრულ სიას, რომლებშიც Voxzogo-ს მკურნალობის ხარჯები სახელმწიფო სერვისების ფარგლებში ფინანსდება:
ამერიკის შეერთებული შტატები
აშშ-ში Voxzogo-ს მკურნალობის სახელმწიფო დაფინანსების პროგრამებზე დამატებითი ინფორმაციისთვის “მითების დეტექტორი” აშშ-ს სახელმწიფო დაზღვევის პროგრამის ცენტრს – “მედიქეარის” და “მედიქეიდის” სერვისების ცენტრს (CMS) დაუკავშირდა. ცენტრის წარმომადგენლის განმარტებით, “მედიქეიდის” ფედერალური კანონის ფარგლებში მედიკამენტების დაფინანსება არჩევითი სარგებელია, თუმცა ყველა შტატი უზრუნველყოფს რეცეპტით გაცემული მედიკამენტების საფასურის ანაზღაურაურებას იმ პირებისთვის, რომლებიც კრიტერიუმებს აკმაყოფილებენ. მაგალითად, ერთ-ერთი კომპანიის, რომელიც “მედიქეიდის” მომხმარებლებისთვის სამედიცინო მომსახურებას უზრუნველყოფს, Caresource-ის ვებგვერდზე მოცემულია ინფორმაცია თუ რომელ მედიკამენტებთან დაკავშირებით არის “მედიქეიდის” სადაზღვევო პაკეტები ხელმისაწვდომი ინდიანას შტატში. სიაში Voxzogo-ც მითითებულია და მედიკამენტთან დაკავშირებულ დოკუმენტში აღწერილია კრიტერიუმები, რომელთა დაკმაყოფილებაც აუცილებელია 12 თვიანი მკურნალობის კურსის მისაღებად. აღსანიშნავია, რომ აშშ-ში მოქმედებს უშუალოდ მწარმოებელი კომპანიის Biomarin-ის თანადაფინანსების პროგრამაც.
იაპონია
Voxzogo-თი მკურნალობის ხარჯების შესამცირებლად იაპონიაში რამდენიმე სახელმწიფო პროგრამა არსებობს. ინფორმაცია ამ პროგრამების შესახებ
Voxzogo-ს საინფორმაციო საიტზეა ხელმისაწვდომი. საიტზე ინფორმაცია 4 სხვადასხვა დაფინანსების პროგრამის შესახებ არის მოცემული, რომელთა კრიტერიუმებსაც აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე პაციენტები აკმაყოფილებენ. მკურნალობის ხარჯების სუბსიდირება პრეფექტურის, მუნიციპალიტეტის, საცხოვრებელი ქალაქის და სადაზღვევო კომპანიის დონეზე ხდება. აღსანიშნავია, რომ საიტზე ასევე მოცემულია ინფორმაცია პრეპარატის მოქმედების მექანიზმის, შენახვის, მისი დამოუკიდებლად ადმინისტრირების, ინექციის ადგილის შერჩევის, ჩვილებისთვის ინექციის გაკეთების და პრეპარატის მიღებამდე და მიღების შემდეგ გასათვალისწინებელი ზომების შესახებ.
იტალია
მედიკამენტი გამოიყენება იტალიაშიც. იტალიაში Voxzogo-ს საფასურს ჯანდაცვის ეროვნული სამსახური ანაზღაურებს. მედიკამენტი შეყვანილია H ქვეჯგუფში, რომელიც ისეთ მედიკამენტებს მოიცავს, რომლებიც ექსკლუზიურად ჰოსპიტალურ პირობებში გამოიყენება ან რომელთა დისტრიბუციაც ჯანდაცვის ობიექტების პასუხისმგებლობაა. ამ ქვეჯგუფში შემავალ მედიკამენტების საფასურს კი იტალიის ჯანდაცვის ეროვნული სამსახური ანაზღაურებს.
ესპანეთი
პრეპარატი გამოყენებისთვის დამტკიცებულია ესპანეთში და Voxzogos მკურნალობის საფასურს ჯანდაცვის ეროვნული სისტემა 2022 წლიდან აფინანსებს. ამის შესახებ ინფორმაცია ჯანდაცვის სამინისტრომ 2022 წლის ნოემბერში გაავრცელა. გადაწყვეტილება მედიკამენტების ფასებთან დაკავშირებულმა უწყებათაშორისმა კომისიამ მიიღო.
საფრანგეთი
Voxzogo ხელმისაწვდომია საფრანგეთში და მედიკამენტით მკურნალობა სახელმწიფო სერვისებით ფინანსდება. ინფორმაცია “მითების დეტექტორს” საფრანგეთის დაზღვევის ეროვნული ფონდის პრესსამსახურმა დაუდასტურა. საფრანგეთის ჯანდაცვის უმაღლესი ორგანოს გამჭვირვალობის კომისიამ მკურნალობის დაფინანსების რეკომენდაცია 2021 წლის დეკემბერში გასცა. მედიკამენტი საფრანგეთში საზოგადოებრივი ჯანდაცვის სამსახურის მიერ ანაზღაურებადი მედიკამენტების სიაშიც იძებნება.
პოლონეთი
პოლონეთში პრეპარატი გამოყენებასთან დაკავშირებით სპეციფიკური რეკომენდაციები არ არის, თუმცა პაციენტებისთვის ის ხელმისაწვდომია. “მითების დეტექტორი” მკურნალობის ხარჯებთან დაკავშირებით კომენტარისთვის პოლონეთის ჯანდაცვის სამინისტროს დაუკავშირდა. უწყების განმარტებით, პრეპარატი სისტემური დაფინანსების პროგრამაში ჩართული, თუმცა პოლონეთის მოქალაქეებისთვის მედიკამენტებზე გადაუდებელი წვდომის (ЕАМ) პროგრამის ფარგლებშია ხელმისაწვდომი. ამ პროგრამის ფარგლებში სამედიცინო მომსახურების პროვაიდერმა ორგანომ პოლონეთის ჯანდაცვის ეროვნულ ფონდში მკურნალობის მოთხოვნით პაციენტის სახელზე შესაბამისი აპლიკაცია უნდა წარადგინოს, აპლიკაციის საფუძველზე შესაძლებელია სამთვიანი ან მკურნალობის სამი კურსის დაფინანსების მიღება. თუ მკურნალობის პროცესი წარმატებული იქნება, მკურნალ ექიმს მკურნალობის გაგრძელების მოთხოვნით აპლიკაციის წარდგენა შეუძლია. ЕАМ-ის პროგრამის ფარგლებში ჯანდაცვის ეროვნული ფონდი მკურნალობის საფასურს მთლიანად ანაზღაურებს. ჯანდაცვის სამინისტრომ “მითების დეტექტორთან” კომენტარში ასევე აღნიშნა, რომ ამჟამად ЕАМ-ის პროგრამის ფარგლებში სხვადასხვა მკურნალობის დაფინანსებისთვის 2023 წლის ბიუჯეტი 60 მილიონ ევროს წარმოადგენს.
ჩეხეთი
პრეპარატი ხელმისაწვდომია ჩეხეთში. საყოველთაო დაზღვევის სახელმწიფო კომპანიამ მკურნალობის პირველი ერთი წლის განმავლობაში მედიკამენტის დაფინანსება საკუთარ თავზე აიღო. პროგრამის ფარგლებში მედიკამენტი 2 წლის ზემოთ ასაკის აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე 36 ბავშვისთვის იქნება ხელმისაწვდომი.
გერმანია
გერმანიის ბაზარზე პრეპარატი 2021 წლის ოქტომბრიდან არის ხელმისაწვდომი. გერმანიაში “პატარა ადამიანების და მათი ოჯახების ფედერალური ასოციაციის” ვებგვერდზე აღნიშნულია, რომ გერმანიაში ჯანმრთელობის დაზღვევის საჯარო კომპანიები კანონით არიან ვალდებული Voxzogo-ს საფასური აანაზღაურონ, ხოლო კერძო სადაზღვევო კომპანიები სავარაუდოდ ფედერალური კომიტეტის მიერ მედიკამენტის სარგებლის შეფასებას დაელოდება. გერმანიაში ჯანმრთელობის სადაზღვევო კომპანიების ცენტრალური ასოციაციის (GKV-Spitzenverband) ვებგვერდზე მითითებულია, რომ სადაზღვევო სამსახურსა და კომპანიას შორის წამლის საფასურის ანაზღაურების ოდენობა შეთანხმებულია. აღსანიშნავია, რომ გაერთიანებული ფედერალური კომიტეტის 2 თებერვლის გადაწყვეტილებით, იშვიათი დაავადებების სამკუნრალო გარკვეული პრეპარატების, მათ შორის Voxzogo-ს, სარგებლიანობის შეფასების პროცესი დროებით შეჩერებულია. მედიკამენტის მწარმოებელ ფარმაცევტულ კომპანიას კი ევალება 2023 წლის 1 სექტემბრამდე კომიტეტს მიაწოდოს ინფორმაცია, რა დამატებითი სარგებლიანობა აქვს მედიკამენტით მკურნალობას სხვა მეთოდებით მკურნალობასთან. საკითხზე დამატებითი ინფორმაციის მისაღებად, “მითების დეტექტორი” ჯანმრთელობის სადაზღვევო კომპანიების ცენტრალურ ასოციაციას დაუკავშირდა.
განახლება: 4 მაისს სადაზღვევო კომპანიების ცენტრალური ასოციაციის წარმომადგენლმა “მითების დეტექტორთან” წერილობით კომენტარში დაადასტურა, რომ Voxzogo (ვოზორიტიდი), როგორც რეცეპტით გაცემადი მედიკამენტი ყველა იმ პაციენტიისთვისაა ხელმისაწვდომი, რომლებიც საჯარო სადაზღვევო კომპანიების მომსახურებით სარგებლობენ. ზოგადად კი ექიმებს მედიკამენტის გამოწერა მისთვის ავტორიზაციის მინიჭებისთანავე შეუძლიათ. უწყებაში ასევე აღნიშნეს, რომ გაერთიანებული ფედერალური კომიტეტის მიერ დაწყებული შეფასების პროცესს დაზღვევის მიერ მედიკამენტის ანაზღაურებაზე გავლენა არ აქვს და ანაზღაურების პროცესი შეუფერხებლად მიმდინარეობს. დამატებითი სარგებლის შეფასების პროცესი კი სახელმწიფო უწყებებსა და ფარმაცევტულ კომპანიებს შორის მედიკამენტის ფასზე მოლაპრაკებებისთვის არის საჭირო.
ევროპის ქვეყნები, რომლებმაც “მითების დეტექტორს” დააუდასტურეს, რომ მათთან პრეპარატი ხელმისაწვდომი არ არის ან ამ ეტაპზე არ ფინანსდება:
დანია
მედიკამენტი ხელმისაწვდომი არ არის დანიაში. ინფორმაცია “მითების დეტექტორს” დანიის წამლის სააგენტოს წარმომადგენელმა დაუდასტურა. დანიის სამედიცინო საბჭოს ვებგვერდზე განმარტებულია, რომ აპლიკანტმა კომპანიამ (Biomarin-მა) საბჭოს არ მიაწოდა, Voxzogo-ს პრეპარატთან დაკავშირებული ჯანმრთელობის დაცვის ეკონომიკური ანალიზი, რომელიც პრეპარატის შეფასებისა და შესაბამისი რეკომენდაციის გაცემის წინაპირობაა. განცხადებაში აღნიშნულია, რომ განახლებული აპლიკაციის წარდგენის შემდეგ, საბჭოს პრეპარატის შეფასების პროცესის განახლებას შეძლებს.
დიდი ბრიტანეთი
დიდ ბრიტანეთში პრეპარატი გამოყენებისთვის არ დაუმტკიცებია წამლისა და ჯანდაცვის პროდუქტების მარეგულირებელ სააგენტოს (MHRA). ინფორმაცია “მითების დეტექტორს” სააგენტოს წარმომადგენელმა დაუდასტურა. შესაბამისად ჯანმრთელობისა და ზრუნვის ეროვნულ ინსტიტუტს (NICE) პრეპარატის შეფასების პროცესი არ დაუწყია. NICE-ს აფასებს კლინიკურად და ეკონომიკურად რამდენად ეფექტიანია ამა თუ იმ მკურნალობისთვის ეროვნული ჯანდაცვის სამსახურის რესურსების გამოყენება.
ირლანდია
მედიკამენტი ხელმისაწვდომია ირლანდიაში, თუმცა, როგორც ირლანდიის ჯანდაცვის დეპარტამენტის წარმომადგენლებმა “მითების დეტექტორს” განუმარტა, ამ ეტაპზე მას სახელმწიფო ჯანდაცვის სისტემა არ აფინანსებს. ირლანდიის ჯანდაცვის სამსახურმა Biomarin-ისგან მედიკამენტის საფასურთან და მის ანაზღაურებასთან დაკავშირებული განაცხადი მიიღო და აპლიკაციის შეფასების პროცესი ახლა მიმდინარეობს. მკურნალობის ანაზღაურების საკითხზე გადაწყვეტილებას ჯანდაცვის სამსახური ამ პროცესის დასრულების შემდეგ მიიღებს.
ნორვეგია
წამლების საბაზრო ავტორიზაციის საკითხში ნორვეგია ევროპის წამლის სააგენტოსთან თანამშრომლობს და Voxzogo-მ ნორვეგიაში საბაზრო ავტორიზაცია 2021 წლის 26 აგვისტოს მიიღო. თუმცა, როგორც “მითების დეტექტორს” ნორვეგიის წამლის სააგენტოს წარმომადგენელმა, ანეტ გროვანმა უთხრა, კომპანიას წამლის ღირებულებასთან დაკავშირებით ჯერ განაცხადი არ გაუკეთებია, რაც აუცილებელია იმისთვის, რომ წამალი ნორვეგიის ბაზარზე შევიდეს. გროვანმა აღნიშნა, რომ ამ დროისთვის წამალი ნორვეგიის მოქალაქეებისთვის ხელისაწვდომი არ არის. Voxzogo-ს ფასის შეთანხმების შემდეგ ექიმები შეძლებენ პაციენტებს წამალი გამოუწერონ. იქამდე სანამ ჯანდაცვის ტექნოლოგიების შეფასების პროცესის (HTA) შედეგად წამლის ღირებულების ანაზღაურების რეკომენდაცია გაიცემა პაციენტებმა მედიკამენტის საფასური თავად უნდა დაფარონ. “მითების დეტექტორთან” მიმოწერაში გროვანმა აღნიშნა, რომ ნორვეგიაში კერძო დაზღვევის სექტორი ძალიან მცირეა და ჯანდაცვის სერვისების უმეტესობა სახელმწიფოს მიერ ფინანსდება.
ფინეთი
მედიკამენტი ხელმისაწვდომი არ არის ფინეთში. ინფორმაცია “მითების დეტექტორს” სოციალური საკითხებისა და ჯანდაცვის სამინისტროს წარმომადგენელმა დაუდასტურა. უწყების ცნობით, მედიკამენტი ქვეყანაში ხელმისაწვდომი არ არის და შესაბამისად მასთან დაკავშირებით კონკრეტული რეკომენდაციებიც არ არსებობს.
შვედეთი
შვედეთში ახლებური თერაპიების საბჭომ (NT-rådet) Voxzogo-სთან დაკავშირებით მუშაობის პროცესი 2021 წლის აგვისტოში დაიწყო, რაც ნიშნავს რომ წამალი დანერგვის პროცესის ნაწილია და საბჭომ მის გამოყენებასთან დაკავშირებით რეკომენდაცია უნდა გასცეს. “მითების დეტექტორთან” წერილობით კომენტარში, საბჭოს კოორდინატორმა კრისტინა აგეფორსმა განმარტა, ამჟამად შვედეთში Voxzogo-ს გამოყენებასთან დაკავშირებით რეკომენდაცია გაცემული არ არის. აგეფორსმა აღნიშნა, რომ წამლის დანერგვის წინაპირობა მკურნალობის ხარჯთეფექტურობის შეფასებაა და კომპანიამ მკურნალობის ხარჯების ანაზღაურების საკითხზე განაცხადი უნდა გააკეთოს. ამჟამად ახლებური თერაპიების საბჭოს არსებული რეკომენდაციაა, მოხდეს კომპანიის მიერ ანაზღაურების საკითხზე განაცხადის გაკეთებებამდე და მკურნალობის დაფინანსების შესახებ ფარმაკოლოგიური სარგებლის სააგენტოს გადაწყვეტილებამდე მოცდა.
